VBP15 – zastępstwo dla sterydów

ostatnia aktualizacja: lipiec 2014

VBP15 to nowatorski lek przeciwzapalny i stabilizujący membrany, który może działać w podobny sposób jak obecne terapie sterydami, ale bez skutków ubocznych. Lek ten ma szansę zastąpić jedyną uznaną dotychczas terapię glikokortykosteroidową (sterydy)
Producentem jest firma ReveraGen Biopharma Inc. http://www.reveragen.com.

Badania przedkliniczne prowadzone przez naukowców w Stanach Zjednoczonych wykazały, że nowy doustny lek wykazuje pewne obietnice w leczeniu dystrofii mięśniowej. Wyniki, które są opublikowane w EMBO Molecular Medicine, pokazują, że VBP15 zmniejsza stany zapalne u myszy z objawami podobnymi do tych, które występują u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a.  Autorzy stwierdzili, że lek chroni i wzmacnia mięśnie bez ostrych skutków ubocznych występujących przy terapii sterydami, takimi jak prednizon (ENCORTON).

Jak wiadomo sterydy mogą być używane tylko przez krótki okres czasu ze względu na poważne skutki uboczne, które prowadzą do niestabilności kości, osłabienia układu odpornościowego i produkcji hormonu wzrostu.

Badacze zaobserwowali, że nowy lek VBP15 inhibituje czynnik transkrypcyjny NF – kB, cząsteczki, która znajduje się w większości typów komórek zwierzęcych i która odgrywa rolę w zapaleniu i uszkodzeniu tkanek. NF – kB jest aktywne podczas niedoboru dystrofiny, przed wystąpieniem objawów choroby, co sugeruje, że bardzo wczesne leczenie pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a nowym lekiem VBP15 może zapobiec lub opóźnić rozwój niektórych objawów klinicznych.

„Staje się coraz bardziej jasne, że integralność błony i naprawa są kluczowymi czynnikami w chorobach neurodegeneracyjnych, chorobach mięśni, układu krążenia i dróg oddechowych. Właściwości chemiczne VBP15 stanowią pewien potencjał do leczenia również innych chorób.” zauważył Kanneboyina Nagaraju, główny autor badań.
Autorzy konkludują, że VBP15 zasługuje na dalsze badania skuteczności w badaniach klinicznych.

W oczekiwaniu na rozpatrzenie i zatwierdzenie VBP15 przez FDA, firma produkująca go zaplanowała rozpoczęcie prób klinicznych na jesień 2014. Mamy więc kolejną szansę na lek, który być może ukaże się na rynku w ciągu najbliższych 5 lat. .

Badania zostały częściowo dofinansowane przez National Institutes of Health, Departament Obrony USA, Muscular Dystrophy Association, Foundation to Eradicate Duchenne, and CureDuchenne Foundation.

W lipcu 2014 VBP15 otrzymał status leku sierocego w Europie.

Eric Hoffman zasiadający w radzie dyrektorów firmy ReveraGen Biopharma Inc. tak oto wypowiada się na temat tego leku:

http://www.raredr.com/videos/VBP15-Glucocorticoid-For-Duchenne

Dodaj komentarz

Twój adres email nie zostanie opublikowany. Pola, których wypełnienie jest wymagane, są oznaczone symbolem *