Archiwa tagu: Charles Gersbach

Terapia genowa – laboratorium Charlesa Gersbacha

ostatnia aktualizacja – lipiec 2013

KORYGOWANIE GENU DYSTROFINY W CELU TERAPII DMD

„Problemy, które wcześniej były trudne do rozwiązania zostaną przezwyciężone. Są rzeczy, które możemy zrobić teraz, a nie mogliśmy ich zrobić kilka miesięcy temu.”
To słowa Charlesa Gersbacha, młodego naukowca, który szuka leku dla naszych synków.

GŁÓWNE PUNKTY ARTYKUŁU:

– Charles Gersbach używa „korekty genomu opartej na nukleazie” by zmienić wadliwy gen dystrofiny we własciwie funkcjonujący.
– Nukleaza to enzym, który tnie materiał genetyczny, a tym samym wywołuje naturalne mechanizmy naprawcze.
– Szczególnie entuzjastycznie młody naukowiec nastawiony jest do nukleazy o nazwie CRISPR, która być może będzie leczyć komórki dotknięte DMD.
– Charles wraz z kolegami niedawno naprawił gen dystrofiny w ludzkich komórkach mięśniowych rosnących w naczyniu laboratoryjnym, a dzięki finansowemu wsparciu jednej z zagranicznych fundacji będzie mógł spróbować powtórzyć ten wyczyn na myszach. Czytaj dalej Terapia genowa – laboratorium Charlesa Gersbacha